Профилактика заболевания является стандартом лечения врожденного дефицита фактора xiii-a (fxiii-a). Шесть детей с дефицитом fxiii-a получали раз в месяц профилактическую терапию рекомбинантным препаратом fxiii-a

жүктеу 13,62 Kb.

Дата	15.05.2020
өлшемі	13,62 Kb.
	#30453

Annotatsia k Lechenie rekombinantnym faktorom 13

Абстракт

Профилактика заболевания является стандартом лечения врожденного дефицита фактора XIII-A (FXIII-A). Шесть детей с дефицитом FXIII-A получали раз в месяц профилактическую терапию рекомбинантным препаратом FXIII-A. профилактика была хорошо переносима и антител к FXIII не обнаружено. Профилактика была эффективна при годовой частоте кровотечений, равной нулю.

РЕЗЮМЕ:

Дефицит фактора XIII является редким, тяжелым врожденным нарушением кровоточивости. Ежемесячная профилактика с рекомбинантной субъединицей FXIII A (rFXIII) продемонстрировала благоприятную безопасность и эффективность у пациентов в возрасте ≥ 6 лет и может также принести пользу детям младшего возраста. Цель исследования-оценить долгосрочную безопасность и эффективность rFXIII у детей в возрасте < 6 лет с врожденным дефицитом субъединицы FXIII A. Пациенты, которые ранее завершили однократное фармакокинетическое исследование rFXIII, получали 35 МЕ кг-1 rFXIII каждые 28 дней (± 2 дня) в течение минимум 52 недель и были оценены на наличие кровотечений и нежелательных явлений. Для контроля активности FXIII использовался анализ активности Berichrom FXIII. Результат:три девочки и три мальчика, имели средний возраст 3,0 года (диапазон: 1-4 года) при поступлении в школу. Общая продолжительность лечения составила 1,8-3,5 года, что дает в общей сложности 16,6 пациентских лет. Не было развития антител, тромбоэмболических явлений или аллергических реакций. Было зарегистрировано 93 легких и семь умеренных нежелательных явлений. Два нежелательных явления (лимфопения и гастроэнтерит) были зарегистрированы, как вероятно или возможно связанные с rFXIII у двух детей. Два серьезных нежелательных явления, не связанных с rFXIII, были зарегистрированы у одного ребенка, каждое из которых было связано с травмой головы, и ни одно из них не привело к внутричерепному кровоизлиянию. Среднее геометрическое значение активности FXIII составило 0,19 МЕ мл-1 . В ходе исследования не было отмечено ни одного эпизода кровотечения, требующего лечения гемостатическим средством, содержащим FXIII; таким образом, годовая частота кровотечений составила 0. Выводы в соответствии с данными, полученными в старших возрастных группах, профилактика rFXIII представляется безопасной и эффективной у детей раннего возраста с врожденным дефицитом субъединицы FXIII а.

жүктеу 13,62 Kb.

Достарыңызбен бөлісу: